Medicamentos oncológicos, para enfermedades endocrinológicas, metabólicas, neurológicas, inmunológicas, infecciosas y del sistema cardiometabólico (diabetes y obesidad). Son 104 nuevos fármacos aprobados en 12 meses por la EMA (la agencia reguladora europea) que están trazando el mapa de la innovación terapéutica en el viejo continente. El 40% de los medicamentos aprobados el año pasado fueron biosimilares (fármacos biológicos muy similares a un fármaco biológico ya aprobado, desarrollados después de la expiración de la patente para ofrecer alternativas más baratas), la cifra más alta jamás registrada.
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea, con 104, recomendó el segundo valor más alto de los últimos quince años: 38 nuevos principios activos, 16 medicamentos huérfanos, 4 terapias innovadoras (ATMP), 41 biosimilares y 10 genéricos, con 6 medicamentos incluidos en el programa PRIME, dedicado a terapias que abordan necesidades clínicas no cubiertas.
“2024 fue el año más intenso de los últimos quince años, también por el efecto de los casos pospuestos durante el Covid”, explicó Steffen Thirstrup, director médico de la EMA.
Entre los medicamentos que han despertado mayor interés se encuentra la primera terapia génica para el síndrome de Wiskott-Aldrich desarrollada con el aporte de la Teletón y como parte de un proceso de apoyo a la academia y organizaciones sin fines de lucro. Esta rara enfermedad hereditaria del sistema inmunológico afecta principalmente a los hombres. También se da luz verde a una terapia génica aplicada en forma de gel tópico para tratar las heridas de pacientes de todas las edades que padecen una enfermedad rara que debilita la piel (epidermólisis ampollosa distrófica).
Opiniones positivas para tres medicamentos destinados a ser utilizados en terceros países, incluido un medicamento para la profilaxis previa a la exposición (PrEP) contra el riesgo de infección por VIH.
La oncología se ha confirmado desde hace tiempo como la más activa en términos de innovación. Basta mirar el tipo de nuevas moléculas lanzadas: CAR-T para la leucemia linfoblástica aguda B refractaria o recidivante; terapia con células del cordón umbilical para pacientes sin donante compatible; Inmunoterapia para el cáncer de vejiga no músculo-invasivo de alto riesgo. También existen muchos anticuerpos monoclonales y terapias dirigidas.
Inmediatamente después de la endocrinología y el metabolismo, un campo en fuerte expansión clínica y regulatoria: la inmunología, la reumatología y los trasplantes representan el tercer campo en cuanto al número de nuevas sustancias activas recomendadas por la EMA, con diez nuevos fármacos aprobados. En neurología están llegando moléculas para las formas tempranas de Alzheimer y distrofia muscular de Duchenne.
Por último, es estratégico el campo cardiometabólico, que integra el corazón, la diabetes, la obesidad y el metabolismo, y que la EMA designa como una de las áreas en las que ciencia, prevención y regulación están convergiendo más rápidamente.
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