Roma, 21 de enero (Adnkronos Health) – La Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización de donidorsen para la profilaxis a largo plazo de ataques recurrentes de angioedema hereditario (AEH) en adultos y adolescentes de 12 años o más. Otsuka Pharmaceutical Europe lo anunció en una nota, precisando que se trata de la primera terapia profiláctica dirigida al ARN para estos pacientes. Hae – explica la empresa – es una enfermedad genética que provoca episodios impredecibles de hinchazón que pueden afectar las extremidades, la cara, el abdomen, los genitales y la laringe. Aproximadamente el 50% de los pacientes presentan los primeros síntomas a la edad de 10 años y, en todos los casos, la mayoría presenta los primeros signos clínicos o el primer ataque a la edad de 18 años. La ansiedad y la depresión son comunes en los pacientes con Hae, a menudo causadas por la naturaleza impredecible, la frecuencia y la gravedad de los episodios de hinchazón.
“El angioedema hereditario afecta a los pacientes tanto física como psicológicamente, con síntomas que pueden afectar gravemente a la calidad de vida”, explica Mauro Cancian, jefe de Alergología de la Uosd en el Hospital Universitario de Padua, presidente de la Red Italiana de Angioedema Itaca y presidente del Grupo de Trabajo de Angioedema de la Eaaci. “Donidorsen es capaz de inhibir la síntesis de precalicreína (Pkk), una enzima que desempeña un papel fundamental en la activación de los mediadores inflamatorios asociados a los ataques agudos de la enfermedad, y por tanto, de reducir significativamente la frecuencia de estos últimos – explica el experto- destinados únicamente a resolver el ataque, así como aquellos que provienen de una terapia profiláctica previa que no fue eficaz o que implicó efectos secundarios importantes”.
“Como primer tratamiento dirigido a ARN aprobado en Europa para el AEH, donidorsen representa un avance importante en las opciones terapéuticas para la prevención de las convulsiones”, añade Henrik Balle Boysen, presidente de HAE International (HAEI), la red global de organizaciones de pacientes. “La aprobación brinda una oportunidad adicional para que las personas con angioedema hereditario y sus médicos adapten el tratamiento a las necesidades individuales”.
En el estudio fundamental de Fase 3 (Oasis-Hae), doble ciego, multicéntrico, aleatorizado, en pacientes con Hae tipo 1 y tipo 2, controlado con placebo (n = 90), el uso de 80 mg de donidorsen cada 4 semanas (C4W) produjo una reducción del 81 % en la tasa de ataques de Hae a las 4 semanas en comparación con el placebo (tasa media de ataques de 0,44 frente a 2,26 respectivamente) durante 24 semanas, cumpliendo el criterio de valoración principal del estudio, informa la nota. Se observó una reducción del 55 % (tasa de ataque media de 1,02 frente a 2,26 para el placebo) con la administración cada 8 semanas (cada 8 semanas). En la semana 24, el 91 % de los pacientes que recibieron Q4W tenían la enfermedad bien controlada, en comparación con el 41 % de los pacientes en el grupo de placebo, según lo medido por la prueba de control de angioedema, y se observó una mejora en la calidad de vida, demostrada por una reducción desde el inicio de 24,8 puntos en la puntuación promedio total de calidad de vida del angioedema. No se identificaron eventos adversos graves en el estudio y los perfiles de seguridad fueron similares en las dosis cada 4 semanas y cada 8 semanas. Los eventos adversos más comunes incluyen reacciones en el lugar de la inyección, típicas de la profilaxis subcutánea, aumentos transitorios de las enzimas hepáticas y reacciones de hipersensibilidad (incluido un caso de anafilaxia).
En 2023, recuerda Otsuka, Ionis Pharmaceuticals, Inc y Otsuka Pharmaceutical Co, Ltd firmaron el primer acuerdo de licencia para la comercialización de donidorsen en Europa, con la posterior extensión al área de Asia y el Pacífico. Ionis retuvo el desarrollo clínico de donidorsen y la responsabilidad de su lanzamiento en Estados Unidos, y Otsuka utilizó su experiencia en enfermedades raras y su infraestructura comercial para prepararse para futuros lanzamientos en el mercado. “Donidorsen – afirma Alessandro Lattuada, director general de Otsuka Italia – podría representar una opción útil para las personas con angioedema hereditario, ayudando a mejorar la gestión de la vida diaria, tanto en el trabajo como en la escuela, donde varios estudios han puesto de relieve las reducciones de la productividad relacionadas con la enfermedad. Su aprobación es el resultado de la colaboración entre Otsuka e Ionis, que trabajaron juntos con el objetivo de mejorar la atención al paciente”.
“Estamos orgullosos de la decisión de la Comisión Europea de autorizar el uso de donidorsen en el AEH – comenta Andy Hodge, presidente y director general de Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd – Esta decisión representa otro paso fundamental en la colaboración entre Otsuka e Ionis, encaminada a abordar las necesidades terapéuticas no cubiertas de una enfermedad rara y compleja. Nos gustaría agradecer a todos en Otsuka e Ionis que, a través de su compromiso, nos ayudaron a llevar este medicamento a los pacientes que padecen AEH. La decisión sigue la Opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en noviembre de 2025. La nueva autorización se refiere a los 27 estados miembros de la UE, Islandia, Liechtenstein y Noruega.
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