Quizartinib está disponible en Italia para el tratamiento de pacientes adultos con diagnóstico reciente de leucemia mieloide aguda (LMA) Flt3-Itd positiva (mutación del gen Flt3 con duplicación interna en tándem), en combinación con quimioterapia de inducción estándar con citarabina-antraciclina y quimioterapia de consolidación estándar basada en citarabina, seguida de quizartinib como monoterapia de mantenimiento. Así lo anunció Daiichi Sankyo Italia en una nota, destacando que el reembolso de quizartinib, el primer fármaco lanzado en nuestro país por la farmacéutica en hematología, fue aprobado en base a los resultados del estudio Quantum-First, y publicado en el Boletín Oficial de la República Italiana el 24 de octubre de 2025.
La leucemia mieloide aguda – informa la compañía farmacéutica – es una forma agresiva de cáncer de sangre y de médula ósea caracterizada por la rápida proliferación de células mieloides anormales. En 2022, se notificaron más de 480.000 nuevos casos de leucemia en todo el mundo, con más de 305.000 muertes. La AML representa el 23,1% del total de casos de leucemia en todo el mundo: es la forma más común de leucemia en adultos. La leucemia mieloide aguda tiene una incidencia de aproximadamente 3 a 4 casos por 100.000 personas al año: en Italia, se registran 2.000 nuevos casos cada año. Sin embargo, el riesgo de desarrollar la enfermedad varía con la edad y, en la mayoría de los casos, se produce a una edad más avanzada, con una edad media de diagnóstico de 68 años. En pacientes elegibles para quimioterapia en dosis altas, las directrices de 2020 de la Sociedad Europea de Oncología (Esmo) prevén un tratamiento dividido en 3 fases: inducción, consolidación y mantenimiento. La fase de inducción tiene como objetivo minimizar las células leucémicas y lograr la remisión completa. A esta fase le sigue la consolidación, cuyo objetivo es reducir el riesgo de recaída. A algunos de estos pacientes se les puede ofrecer un alotrasplante de células madre hematopoyéticas. Otros pueden someterse a un tratamiento de mantenimiento. La terapia de inducción inicial y la terapia de consolidación y mantenimiento posterior se eligen en función de la edad, la salud general y el riesgo citogenético/molecular del paciente.
“En un 40 a un 50% de los casos, aunque los pacientes responden al tratamiento de primera línea, se produce una recurrencia – explica Roberto Cairoli, director de Estructura Compleja de Hematología del Hospital Niguarda Ca’ Granda de Milán y profesor asociado de hematología en la Universidad de Milán-Bicocca – En los últimos años hemos logrado importantes avances en el tratamiento y el conocimiento de esta enfermedad. En particular, la posibilidad de identificar sus características genéticas y moleculares nos ha permitido desarrollar terapias dirigidas.
En particular – señalan los expertos – en la LMA se han identificado mutaciones Flt3 (tirosina quinasa 3 de tipo Fms), entre las más comunes. Aproximadamente el 80% de las mutaciones de Flt3 son Flt3-Itd (duplicación interna en tándem), que promueven el crecimiento neoplásico y contribuyen a un pronóstico particularmente malo, incluido un mayor riesgo de recaída, una baja tasa de respuesta a la terapia de rescate y una expectativa de supervivencia más corta que los pacientes sin la mutación. Las mutaciones Flt3-Itd están presentes en aproximadamente el 25-30% de todos los casos de AML. Con la aprobación de quizartinib, ahora está disponible otra terapia molecular dirigida que ha demostrado mejorar significativamente la supervivencia general en la AML.
“Quizartinib – afirma Adriano Venditti, director del Departamento de Oncohematología y profesor titular de Hematología de la Universidad Tor Vergata de Roma – es un inhibidor oral del receptor tirosina quinasa Flt3 que actúa selectivamente sobre las mutaciones Flt3-Itd y fue desarrollado específicamente para pacientes con LMA Flt3-Itd positivo. Es un inhibidor tipo II de Flt3 aprobado en Europa y Estados Unidos por “Es un fármaco valioso para tratar esta enfermedad agresiva enfermedad desde la primera línea para reducir el riesgo significativo de recaída de la enfermedad: de hecho, se ha demostrado que quizartinib reduce la tasa de mortalidad y duplica la mediana de supervivencia general”.
La leucemia mieloide aguda está relacionada con la multiplicación incontrolada de blastos (células cancerosas de origen mieloide) que invaden la médula ósea, que ya no es capaz de funcionar correctamente y, en particular, de garantizar la producción de células sanguíneas normales. Esta insuficiencia de la médula ósea provoca la aparición de anemia (fatiga, palidez, dificultades respiratorias y taquicardia), provocando una predisposición a infecciones, incluso graves, debido a la reducción de los granulocitos neutrófilos. Finalmente, la reducción del número de plaquetas (trombocitopenia) puede provocar hemorragias, especialmente en la piel y las mucosas. “El paciente que padece LMA – subraya Davide Petruzzelli, presidente de la asociación de pacientes La Lampada di Aladino Ets – es a menudo anciano y, por lo tanto, frágil por definición. La enfermedad lo debilita aún más al provocar una disminución de su calidad de vida, condición que comparte con muchos otros pacientes de hematología. Es fundamental – añade – garantizar una asistencia integral a estos pacientes, que incluya apoyo psicológico y nutricional y una gestión eficaz del seguimiento. Sinergia entre el hospital y el territorio, pasando de una lógica de actuación a una lógica de cuidado”.
En el estudio Quantum-First, un estudio de fase 3 doble ciego, controlado con placebo en 539 pacientes y publicado en The Lancet en mayo de 2023, se evaluó quizartinib en combinación con quimioterapia estándar de inducción y consolidación, incluido el trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH), y como monoterapia de mantenimiento durante hasta 36 ciclos, en pacientes adultos de 18 a 75 años con LMA recién diagnosticada positiva para la mutación. Flt3-Itd. “Estamos orgullosos de llevar quizartinib a los pacientes italianos, el primer tratamiento hematológico desarrollado por Daiichi Sankyo – afirma Gilda Ascione, Directora Médica, Jefa de Asuntos Médicos de Oncología de Daiichi Sankyo Italia – Con esta aprobación, la empresa cuenta ahora con 2 medicamentos aprobados y reembolsados en Italia en oncología: un conjugado anticuerpo-fármaco (Adc) y quizartinib, lo que marca un paso importante en nuestra misión de innovación”. Con esta aprobación, “los pacientes con leucemia mieloide aguda con la mutación Flt3-Itd pueden acceder a una terapia dirigida desarrollada y aprobada específicamente para esta subpoblación de la enfermedad”.
“Daiichi Sankyo siempre ha estado profundamente comprometido a escuchar y comprender las necesidades clínicas no satisfechas – comenta Mauro Vitali, jefe de la división de negocios de Oncología de Daiichi Sankyo Italia – con el objetivo de desarrollar soluciones terapéuticas innovadoras que puedan marcar una diferencia en la vida de los pacientes. Pero nuestra responsabilidad va más allá de la medicina: queremos hacer una contribución concreta para mejorar la calidad de vida de las personas, apoyándolas durante todo el proceso de tratamiento, prevención y salud. En tres palabras: innovación, atención al paciente y colaboración”.
About The Author
