Roma, 17 de noviembre (Adnkronos Health) – Más de 6 años después de la llegada a Italia de la primera terapia génica contra el cáncer, las Car-T (células T receptoras de antígenos quiméricos), terapias avanzadas basadas en la modificación y mejora de los linfocitos T, que son así capaces de reconocer y atacar las células tumorales, son ahora una realidad muy presente y se utilizan en la práctica clínica de muchos centros italianos. Pero el “viaje hacia el futuro” continúa: el número de terapias realizadas ha aumentado de 35 en 2019 a 498 en 2024 y los laboratorios de todo el mundo siguen buscando nuevos objetivos difíciles de alcanzar. Los Car-T, tal como los conocemos hoy, son sólo el primer paso en un camino en profunda evolución, y aún quedan muchas preguntas sin respuesta. En esta perspectiva, Ail – la Asociación Italiana contra la Leucemia, el Linfoma y el Mieloma ha decidido continuar el “viaje” de “Car-T – El futuro ya está aquí”, con el escenario de Florencia. El encuentro – explican los organizadores en una nota – se inició con un saludo institucional de Nicola Paulesu, concejal responsable de Bienestar, Acogida e Integración del Ayuntamiento de Florencia. La campaña itinerante y online nació en 2021, para informar a pacientes, familiares, cuidadores y especialistas, y mejorar el conocimiento, el acceso y la gestión de los tratamientos, con una mirada a las experiencias clínicas adquiridas, los éxitos de los pacientes tratados y las futuras áreas de aplicación.
“La llegada de Car-T a Italia fue esperada durante mucho tiempo y, cuando estas terapias finalmente estuvieron disponibles, generaron muchas expectativas y preguntas. Ail sintió inmediatamente la necesidad de ir al campo con información clara y correcta: así nació la campaña ‘Car-T – Destino Futuro’, diseñada con el objetivo de educar sobre estas terapias celulares innovadoras – dice Giuseppe Toro, presidente nacional de Ail – La primera edición de la campaña llegó a 10 regiones italianas con 11 etapas de Norte a
La Asociación es consciente de que el camino hacia el futuro de Car-Ts continúa: de ahí la decisión de continuar el “viaje” con esta segunda edición de la iniciativa y 4 nuevas etapas. Aunque todavía quedan muchos desafíos por delante para la investigación y los médicos y algunas preguntas importantes que responder, los Car-T representan más que una esperanza concreta para los pacientes que no responden a las terapias convencionales, y su uso está logrando éxitos inesperados en pacientes hasta hace unos años. que ya no tenía posibilidades terapéuticas. En este escenario apasionante y en continua y rápida evolución – añade Toro – Ail está decidido a permanecer al lado de los pacientes y sus familias y quiere seguir promoviendo la información más exhaustiva y correcta posible, capaz de ayudar a los pacientes y a los propios médicos a tomar decisiones terapéuticas más seguras y eficaces”.
En Italia hay 5 Car-T aprobados, de los 6 aprobados en Europa, y con indicaciones cada vez mayores en adultos y niños y entre 1.500 y 1.800 pacientes han sido tratados en aproximadamente 44 centros autorizados. “Las terapias Car-T actualmente reembolsadas en Italia – subraya Alessandro Maria Vannucchi, profesor de hematología, director de Hematología Sod, director del Departamento de Oncología Aou Careggi de la Universidad de Florencia, presidente de la Sies – Sociedad Italiana de Hematología Experimental – se utilizan para determinadas leucemias, como la leucemia linfoblástica aguda, para determinados linfomas agresivos como el linfoma de células B grandes, el linfoma de células del manto y el linfoma folicular y Recientemente en mieloma múltiple las indicaciones son diferentes según el estadio de la enfermedad, las líneas de tratamiento realizadas previamente, la edad y la condición física del paciente.
Un pilar fundamental para el desarrollo de las células Car-T es la investigación básica y clínica en el campo de la inmunoterapia. “Otras terapias aún más innovadoras están en camino – explica Monica Bocchia, catedrática de hematología del departamento de ciencias médicas, quirúrgicas y de neurociencia de la Universidad de Siena; directora de Hematología de la Uoc, Aou Siena – medicamentos capaces de inhibir específicamente un gen mutado específico, medicamentos específicos y dirigidos que no destruyen la célula leucémica, pero que, gracias a la inhibición del gen, favorecen su diferenciación y su maduración normal. Nueva esperanza para los pacientes mayores y frágiles porque estos medicamentos son menos más tóxico que la quimioterapia.”
Las células Car-T representan un modelo de investigación traslacional excepcional. “Será importante comprender por qué algunos pacientes no responden adecuadamente o por qué en algunos la enfermedad reaparece – observa Francesco Annunziato, catedrático de patología general, director del Departamento de Medicina Experimental y Clínica, director de Citometría de Flujo y Diagnóstico Inmunológico Sodc, Aou Careggi, Florencia – Este proceso de conocimiento se define como una “traducción inversa”, es decir, partimos de la base para llegar a una aplicación clínica, luego observamos la aplicación clínica para entender cómo intentar mejorar la célula Car-T. Este proceso acelera el desarrollo de nuevos tratamientos y mejora los ya disponibles.
Los sorprendentes resultados obtenidos en el mieloma múltiple reflejan la eficacia continua de la terapia Car-T. “Hoy, con Car-T, la supervivencia puede superar los 2-3 años, con casos de remisiones prolongadas y ERM negativas – subraya Elisabetta Antonioli, directora médica de Sodc Hematología, Aou Careggi Florence – Sin embargo, es necesario un nuevo enfoque organizativo para la atención de estos pacientes que debe ser multidisciplinar y para las estructuras que administran estos Car-T, los pacientes deben ser atendidos en centros acreditados para el manejo celular y el manejo de toxicidades específicas (Crs, Icanes)”.
Algunos CAR-T “ya pueden utilizarse desde la segunda línea de tratamiento, otros desde la tercera o cuarta línea, configurando un panorama terapéutico en progresiva expansión”, señala Benedetta Puccini, directora médica de hematología del Sodc de Hematología del departamento de oncología, Aou Careggi Florence y coordinadora del grupo multidisciplinario de oncología para enfermedades linfoproliferativas. “Los centros, pediátricos y de adultos – subraya Chiara Nozzoli, jefa del programa de trasplantes de células madre hematopoyéticas y terapias celulares de Sodc Hematología, Aou Careggi, Florencia – para ser autorizados a administrar terapias CAR-T, deben tener requisitos organizativos e infraestructurales específicos”. Podemos distinguir “dos niveles del equipo Car-T – explica Ilaria Cutini, directora médica de Sod Hematology, Aou Careggi, Florencia – El primero se dedica a la gestión de las complicaciones tempranas post-infusión, compuesto por un trasplantólogo y un intensivista. El coste de las inmunoterapias innovadoras “es ciertamente elevado – especifica Sara Galimberti, profesora titular del Departamento de Medicina Clínica y Experimental de la Universidad de Pisa; director de Hematología de la Uoc, Aou Pisana – Debemos garantizar la igualdad de acceso en todo el territorio nacional y la adecuación prescriptiva, razonando no sólo en términos de coste del producto, sino de coste/efectividad, porque CAR-T representa hoy una oportunidad terapéutica que ofrece supervivencia y buena calidad de vida a muchos pacientes.
Actualmente “Ail Firenze tiene la posibilidad de acoger a los pacientes y sus familias de forma gratuita en 22 habitaciones de la Casa de Hospitalidad que lleva el nombre del profesor Rossi Ferrini, con los pacientes y sus familias siendo tratados en los centros hospitalarios Careggi y Meyer – afirma Alberto Bosi, presidente de Ail Firenze, profesor titular honorario de Enfermedades de la Sangre de la Universidad de Florencia – De enero a septiembre de 2025 acogimos a aproximadamente 7.300 personas, con una asistencia media diaria de 27 personas; desde 2010 hasta 2015, un total de más de 195 mil asistencias. En cuanto al apoyo a la investigación, AukFirenze colabora con la Cátedra de Hematología de la Universidad de Florencia, actualmente dirigida por el profesor Alessandro Maria Vannucchi, y en 2025 hemos contribuido con un apoyo, hasta la fecha, de aproximadamente 70.000 euros.
Las actividades de la edición 2024-2025 de la campaña “Car-T – El futuro ya está aquí” – concluye la nota – se llevan a cabo con el apoyo incondicional de Bristol Myers Squibb, Gilead Sciences y Johnson&Johnson. Incluye una página de inicio dedicada en el sitio web ali.it, mientras que en los eventos locales participan especialistas, pacientes, cuidadores, voluntarios de Ail y los medios de comunicación. Las actividades informativas se enriquecen con un relato oral en vídeo, disponible en la página de inicio de la campaña, en el que Andrea Grignolio, profesor de historia de la medicina y de bioética en la Universidad San Raffaele de Milán – Cnr Ethics, relata el camino de descubrimiento que condujo a este enfoque revolucionario en el tratamiento de los tumores.
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