La idea de tratar un tumor sin utilizar fármacos, pero con células reprogramadas para reconocerlo y destruirlo, introduce una nueva forma de abordar el proceso de tratamiento. Las terapias celulares son hoy una realidad clínica en oncología, pero su historia hunde sus raíces en una experiencia nacida de la pura curiosidad científica. “Cuando empezamos, era sólo un intento académico – explica a Sole24Ore el inmunólogo estadounidense Carl June, profesor de la Universidad de Pensilvania, pionero de las terapias Car-T y ganador del Premio Balzan 2025, cuya ceremonia tendrá lugar el 14 de noviembre en Berna -. Queríamos entender si era posible reprogramar una célula en el cuerpo humano y descubrimos que el mecanismo funciona mejor en humanos que en ratones de laboratorio. »
Esta primera sorpresa de los años 80 se ha transformado en pocas décadas en una de las innovaciones más importantes de la medicina contemporánea: la posibilidad de combatir la leucemia, el linfoma y el mieloma utilizando linfocitos T (un tipo de glóbulo blanco) genéticamente modificados para reconocer las células tumorales y destruirlas. La terapia -cuyas siglas derivan de células T receptoras de antígenos quiméricos- consiste en tomar linfocitos del paciente, modificarlos en el laboratorio y reintroducirlos en el organismo tras dotarlos de un receptor capaz de identificar dianas específicas. Es la primera terapia de ingeniería celular introducida en la práctica clínica y ahora está aprobada en Estados Unidos y Europa para siete tipos de cáncer. Este enfoque ha cambiado la perspectiva no sólo del tratamiento, sino también de la investigación, demostrando que la biología sintética se puede aplicar de forma segura.
Los nuevos desafíos
El próximo objetivo es aportar la misma eficacia a los tumores sólidos, cuyas características limitan la eficacia de un abordaje linfocítico. “Estamos siempre buscando soluciones, con más de mil ensayos clínicos en marcha en todo el mundo para entender cómo superar este obstáculo – afirma June -. Los avances más prometedores se refieren al glioblastoma, el tumor cerebral más frecuente, y al neuroblastoma, el más frecuente en los niños: estoy convencido de que el problema se solucionará”.
Las enfermedades autoinmunes también podrían beneficiarse pronto de este enfoque clínico, ampliando el potencial de estas terapias más allá de la oncología. Estudios realizados en Alemania muestran que las células Car-T desarrolladas para combatir el cáncer también pueden restablecer el equilibrio del sistema inmunológico en enfermedades como el lupus eritematoso sistémico, que afecta aproximadamente al 8% de la población en Estados Unidos y Europa.
Sin embargo, la eficacia científica es sólo una parte del problema: el verdadero desafío es hacer que estas terapias sean accesibles. Los Car-T requieren una producción compleja, largos plazos de entrega y elevados costes. “Es normal que al principio las nuevas tecnologías sean caras: esto sucedió, fuera del mundo de la salud, con los ordenadores y los teléfonos inteligentes – observa el inmunólogo – Hoy lo que cuesta más es el trabajo humano, es decir las personas que tienen que aprender a producir células Car-T. Pero con la robótica y la automatización los costes podrían bajar, ya estamos viendo señales en esa dirección. »