Roma, 2 de abril (Adnkronos Health) – Financiación de más de 320 millones de euros, infraestructuras innovadoras, una cadena de suministro capaz de producir tecnologías médicas de vanguardia. Estos son algunos de los resultados presentados hoy en Roma, en el Auditorio Valerio Nobili del Hospital Pediátrico Bambino Gesù, durante el evento “El futuro es ahora” que marca la conclusión de la fase Pnrr del Centro Nacional para el Desarrollo de la Terapia Génica y de Medicamentos con Tecnología ARN. El encuentro permitió presentar al país los resultados científicos, las infraestructuras estratégicas creadas y las garantías de continuidad operativa post-2026. Inicialmente, el diagnóstico fue elaborado por Rosario Rizzuto, presidenta del centro.
“El hecho de haber comprometido casi todos los fondos asignados, creando una red de excelencia tan amplia y una cadena de suministro italiana – afirma – demuestra el éxito sin precedentes de este proyecto. Hoy, Italia ya no es sólo un comprador, sino también un generador de tecnología médica avanzada”. Con la utilización de casi el 90% de los fondos, de los cuales el 41% destinado al Sur, de una red “Hub & Spoke” dividida en 10 centros temáticos, 44 organizaciones miembros y 58 socios, un mes después de la finalización del proyecto, la productividad científica alcanzada supera los mil artículos, más de 30 patentes, pero también 95 proyectos de investigación aplicada gracias al mecanismo de convocatoria en cascada, para el que se han asignado 30 millones de euros. sido asignado.
“Los excelentes resultados obtenidos por el centro nacional demuestran cómo el uso eficaz de los fondos del Pnrr puede transformar la investigación sanitaria en un bien común – afirma Maria Rosaria Campitiello, jefa del Departamento de Prevención, Investigación y Emergencias Sanitarias del Ministerio de Sanidad – Nuestro compromiso es ahora doble: integrar estas innovaciones en el Servicio Nacional de Salud para garantizar una atención personalizada para todos y, sobre todo, valorizar el capital humano conservando los conocimientos de nuestros jóvenes investigadores en Italia”.
Los datos clínicos – destaca una nota – demuestran un cambio de paradigma hacia la medicina de precisión. Además de los extraordinarios resultados de las terapias Car-T (Spoke 10) contra el neuroblastoma pediátrico, publicados en agosto de 2025 en ‘Nature Medicine’ – que permitieron tratar a 54 pacientes obteniendo un 77% de respuestas positivas, el 67,6% de los pacientes vivos a los 5 años y el 52,8% sin signos de enfermedad – la investigación se ha centrado en el uso clínico de las células Car-T también contra la leucemia linfoblástica y las enfermedades mieloides agudas. (que representa el primer ensayo en Europa con pacientes con inmunofenotipo T), con 21 pacientes ya tratados, mientras que el uso experimental de Car-T CD19 ayudó a “resetear” el sistema inmunológico en niños que padecían enfermedades autoinmunes graves (como lupus, dermatomiositis y esclerosis sistémica), llevando a 7 de 8 pacientes a la remisión completa. En el frente de las enfermedades genéticas, se han desarrollado “moduladores de ARN” utilizando la tecnología Sineup (Spoke 3), validada para tratar trastornos del neurodesarrollo, epilepsias hereditarias y la enfermedad de Parkinson. Al mismo tiempo, para el tratamiento de la talasemia, la patología genética más extendida en Italia, Spoke 10 ha desarrollado terapias génicas con estudios clínicos aprobados, en una verdadera sinergia entre la Fundación Téléthon, la Fundación Tettamanti y el hospital pediátrico Bambino Gesù.
En el campo de la oncología, Spoke 2 ha validado una plataforma de ARNm para producir anticuerpos biespecíficos (Umg1/Cd3ɛ) administrados mediante nanopartículas lipídicas directamente en el cuerpo del paciente, un enfoque que reduce los costes y la toxicidad sistémica. A estos descubrimientos se suman los éxitos en la identificación de dianas de ARN para contrarrestar la sarcopenia (pérdida grave de tejido muscular) en pacientes con cáncer, la creación de una innovadora “vacuna inversa” de ARNm, diseñada para inducir tolerancia inmune hacia patologías autorreactivas y resultados muy importantes en modelos de ELA (esclerosis lateral amiotrófica) y Alzheimer, como la recuperación de déficits cognitivos mediante ARNip nasal. Los resultados obtenidos también fueron confirmados por los expertos independientes del Consejo Asesor Científico Internacional, que sólo en 2025 evaluaron más de 200 proyectos de investigación del centro nacional.
Entre las grandes infraestructuras estratégicas y tecnológicas, construidas o modernizadas en todo el territorio nacional, destaca la nueva “RNA Factory” (RNA Platform) en Nápoles (rayo 8), que acaba de ser terminada y autorizada para la producción GMP de ARNm para ensayos de fase I y II, presentada por Angela Zampella, vicerrectora de la Universidad Federico II. En Roma, la investigación se ha reforzado significativamente gracias al Laboratorio de Terapia Génica, una instalación de 700 m2 que funciona en sinergia con el Taller Farmacéutico adyacente. Como señala Franco Locatelli, director del Departamento de Oncohematología y Terapia Celular y Génica del Hospital Pediátrico Bambino Gesù del Irccs de Roma, “tener una infraestructura tan avanzada y amplia en Roma nos permite dar un salto tecnológico sin precedentes, permitiéndonos internalizar completamente toda la cadena de producción, el mayor éxito, sin mencionar los resultados obtenidos en leucemia aguda y enfermedades reumatológicas”.
Muchos otros proyectos se han implementado o se están lanzando en todo el territorio nacional, continúa la nota. Se activa el Centro de Ensayos Clínicos de Módena (Radio 1), el primero en Italia para la fase 1 integrado en un laboratorio GLP, apoyado por el Centro de Medicina Regenerativa “Stefano Ferrari” para el desarrollo clínico en condiciones GMP. Al mismo tiempo, el Centro Organoid de Padua trabaja para probar la eficacia de los fármacos en miniórganos tridimensionales, simulando fielmente la respuesta humana y evitando el uso de animales. La red se amplía con el Centro de Análisis de Biomarcadores Circulantes en Siena, el centro de datos ReCaS-Bari combinado con el nuevo Flagship Rna_Biomix (integrado en la red europea Elixir) y el Centro de Competencia en Milán (Radio 9), una plataforma de servicios avanzados creada para garantizar que los nuevos medicamentos sean seguros, eficaces y estén listos para el proceso de aprobación de las autoridades competentes (Aifa/Ema).
En Milán también funciona el Instituto Telethon San Raffaele de Terapia Génica (Sr-Tiget), que funciona dentro del Centro de Terapia Génica Spoke 10. Otra infraestructura importante renovada y fortalecida dentro del Centro de Terapia Génica coordinado por el Hospital Bambino Gesù es el Laboratorio de Terapia Celular y Génica “Stefano Verri” que, junto con la recién construida Torre de Investigación, ha permitido un fortalecimiento significativo del Centro de Terapia Génica. investigación de la Fundación Tettamanti en Ao San Gerardo en Monza. Estos grandes trabajos se combinan con tecnologías de automatización pioneras introducidas por empresas asociadas, como el aislador robótico CfBox, nacido de la alianza entre Pbl Spa y el hospital pediátrico Bambino Gesù (rayo 10), presentado por Filippo Begarani: una fábrica farmacéutica robótica en miniatura capaz de producir hasta 4 terapias celulares avanzadas simultáneamente, una plataforma guiada por inteligencia artificial (Deep Learning) que opera en clase D sin necesidad de costosas salas blancas, reduciendo así los costos de producción.
La investigación se ha transformado en una verdadera empresa a lo largo de varios ejes paralelos. Por un lado, el esfuerzo de transferencia de tecnología contó con el apoyo de Intesa Sanpaolo, que colaboró en la iniciativa GeneRNAtion Challenge lanzada por el centro nacional, en la que se evaluaron 61 solicitudes, resultando en la adjudicación de 3 proyectos de escala y 8 startups innovadoras con alto potencial. Entre estos últimos destacan PoliRna (regeneración cardíaca), T-One Therapeutics (linfocitos T agotados) y Alia Therapeutics (retinitis pigmentosa). Por otro lado, los diferentes centros de investigación (Spoke) han generado de forma independiente spin-offs de muy gran escala: entre estas excelencias destacan Sinerise Therapeutics (creada por el Instituto Italiano de Tecnología para comercializar la revolucionaria tecnología Sineups); we.MitoBiotech para la ELA; Tag Therapeutics for Aging, así como DNAswitch y Genoa Instruments. Toda la cadena de suministro – informa la nota – está validada por asociaciones estratégicas con empresas como AstraZeneca, Chiesi Farmaceutici, Dompé Farmaceutici y Stevanato Group. Es destacable el impacto clínico de la cabina Diana, desarrollada por la startup Isinnova en estrecha colaboración con Antares Vision Group: una avanzada herramienta de diagnóstico no invasivo capaz de realizar más de 60 pruebas en tan solo 15 minutos.
El centro – continúa la nota – ha desempeñado un papel crucial en la promoción de los talentos italianos y en la lucha contra la “fuga de cerebros”, empleando a casi 2.000 personas. El ecosistema, explica Ilaria Ottonelli, investigadora de la Universidad de Módena y Reggio Emilia, “se ha visto impulsado por más de 700 nuevas contrataciones, caracterizado por una tasa de contratación femenina del 65,5% y una capacidad de absorción estable de casi el 80% en algunos departamentos”. Se prestó especial atención a la educación superior para garantizar la continuidad del capital humano con la participación de alrededor de 200 estudiantes de doctorado, incluidos más de 70 matriculados en el recién creado doctorado nacional en “Terapéutica de ARN y Terapia Génica”. A esto se suma el éxito de la PharmaTech Academy de Scampia, en la que participaron más de 60 profesores y 25 empresas para formar a decenas de estudiantes, preparándolos para operar en toda la cadena de suministro farmacéutico. Gracias también al Programa de Prácticas llevado a cabo en colaboración con la Fundación Emblema, el centro proporciona herramientas concretas para facilitar la inserción laboral definitiva y fomentar el autoemprendimiento de los jóvenes investigadores.
“La sinergia entre la comunidad científica y el tejido empresarial, consolidada gracias a la experiencia del Pnrr – subraya Francesca Galli, directora del Gabinete-Secretaría Técnica del Ministerio de Universidad e Investigación – es capaz de amplificar el impacto de la investigación, tanto fundamental como aplicada, en términos de innovación tecnológica, con repercusiones positivas en la cohesión social y en el posicionamiento estratégico del sistema país”.
El futuro de estos investigadores está garantizado por la transición del método Pnrr a la planificación ordinaria y una renovada alianza estratégica con el sector privado. Por un lado – explica la nota – la Fundación evolucionará hasta convertirse en un “Open Innovation Hub”, favoreciendo la entrada de nuevas entidades y empresas que podrán acceder a infraestructuras y servicios avanzados de GMP. Por otro lado, los fondos públicos de la licitación del Pnric (2021-27) garantizarán el lanzamiento de nuevos proyectos estratégicos a partir de mayo de 2026 durante los siguientes 30 meses, divididos en dos áreas principales: desarrollo tecnológico (iniciativas Rna-Next, Innova-Rna y la naciente Academia Avanzada, equipada con laboratorios inmersivos) y medicina de precisión en el territorio a través del proyecto Impac (en colaboración con Heal Hub Italia) destinado a las regiones del Mediodía. Paralelamente, los recursos de la Ley de Presupuesto 2025 (Decreto Ministerial 398/2025), desembolsados en función del cumplimiento de rigurosos KPI, ayudarán a garantizar la estabilidad a largo plazo, apoyando las actividades del centro hasta finales de 2030. Esta estabilidad híbrida respaldará una visión global, incluida la inclusión en el “Plan Mattei para África” y la expansión internacional con socios como la Universidad de Monash, Khalifa, Haihe Lab y ShanghaiTech. El propio Rizzuto lo confirma: “Los nuevos fondos nos permitirán consolidar este modelo autofinanciado e híbrido. Nuestro futuro se basa en abrirnos a nuevos socios institucionales e industriales, dispuestos a consolidar nuestro papel de excelencia europea con nuevas alianzas internacionales y a garantizar la estabilidad de nuestros investigadores hasta 2030”.
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