“Un remedio diferente para cada tipo de ELA”

“La ELA es una patología heterogénea: identificar los diferentes subgrupos significa identificar los objetivos terapéuticos a alcanzar. Creo que el paso más concreto a partir de 2026 será la misma transformación que hemos visto en oncología: una terapia diferente para cada tipo de tumor. Porque la ELA, como el cáncer, no es igual para todos. La tecnología existe, pero hay que apoyarla”. Piera Pasinelli, fundadora y directora del Centro Weinberg ALS de la Universidad Thomas Jefferson de Filadelfia, y miembro del consejo asesor de Arisla, la fundación italiana de investigación sobre la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), participó en el evento de sensibilización y caridad organizado por Aisla, la asociación italiana sobre ELA, “Lapromise 2025”, en Roma.

Pasinelli espera “la llegada de ensayos cada vez más específicos para 2026, tanto para personas con mutaciones genéticas como para aquellas sin mutaciones conocidas. Se trata de estudios clínicos centrados en subgrupos definidos por biomarcadores moleculares, identificados a través de biobancos y del análisis de firmas celulares que caracterizan a cada pequeño subgrupo de pacientes”. El optimismo también lo dictan los recientes resultados científicos. “Hasta hace dos años, pensábamos que la ELA era una enfermedad incurable – recuerda el especialista – pero la eficacia de qalsody, la primera terapia contra la mutación del gen Sod-1”, mutación responsable de la ELA, “ha demostrado que si identificamos el objetivo adecuado, la ELA puede tratarse terapéuticamente”.

Pero para permitir que la ciencia avance hasta identificar los objetivos terapéuticos mencionados por Pasinelli, son necesarios “biobancos y registros coordinados, pruebas genéticas en el momento del diagnóstico, colaboraciones sólidas e inversiones adecuadas”, explica Pasinelli, que concluye con la esperanza “de que 2026 sea el año en el que, también en Italia, entremos de lleno en la era de la medicina de precisión para la ELA. Aunque lleguemos paso a paso, será un paso poco concreto y muy importante”.