Roma, 20 de junio (Adnkronos Health) – “En Italia, se estima que cada año hay 5.000 nuevos casos de sarcomas, tumores raros caracterizados por una heterogeneidad extrema, con al menos 100 variantes histológicas. Pero hoy en día, sólo hay una veintena de medicamentos disponibles para estos pacientes. La “Nueva Legislación Farmacéutica”, la mayor revisión de las normas farmacéuticas en Europa en los últimos 20 años, que permitirá también a la academia postularse ante la Agencia Reguladora Europea (EMA) para la aprobación de nuevas terapias, basadas en los resultados de estudios no financiados por compañías farmacéuticas. La ley europea debe, en los próximos dos años, implementarse y implementar en los diferentes Estados miembros las herramientas necesarias para alinear la norma italiana con la norma europea, también necesarias para ampliar los modelos, ya disponibles en nuestro país, para facilitar el acceso a los medicamentos a los pacientes con tumores raros”. La petición proviene de los expertos reunidos en la conferencia “El Grupo Italiano de Sarcomas se reúne con Aifa”, que se celebra hoy en Milán, en la Fundación del Instituto Nacional del Cáncer Irccs. “Los sarcomas pueden afectar a personas de cualquier edad, desde recién nacidos hasta personas mayores – afirma Silvia Stacchiotti, presidenta del Grupo Italiano de Sarcomas y oncóloga del Servicio de Oncología Médica 2, tumores mesenquimales adultos y tumores raros del Instituto de Milán – Aproximadamente la mitad de los pacientes se recuperan. La falta de tratamientos está determinada sobre todo por la ausencia de una vía reguladora específica que permita disponer de estos medicamentos. Por un lado, debido a la rareza de la enfermedad, es difícil realizar estudios con las características necesarias para neoplasias frecuentes, por otra parte, la falta de interés de los laboratorios farmacéuticos en estas áreas terapéuticas. Este sistema de regulación perjudica especialmente a los pacientes que padecen enfermedades raras, como los sarcomas.
Un ejemplo emblemático – informa el Isg en una nota – es el estudio Sarc041 presentado en el reciente congreso de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (Asco), en el que participaron pacientes registrados en 9 centros académicos de Estados Unidos, promovido por la Sarcoma Alliance for Research Through Collaboration (Sarc). Se evaluó un inhibidor de ciclina en pacientes con liposarcoma desdiferenciado avanzado o metastásico. Este es uno de los 5 estudios presentados en el pleno del Congreso Asco 2026, destacando su importancia en el tratamiento de una patología sin terapias efectivas. “Este estudio – subraya Stacchiotti – ha sido realizado por la academia y ya ha conducido a la inclusión de la nueva molécula en las directrices americanas, donde el sistema de reembolso permite su uso clínico inmediato. No es el caso en Europa donde, a falta de interés corporativo, el medicamento no estará disponible. La “Nueva Legislación Farmacéutica” cambia radicalmente el panorama porque, en el artículo 048, también permite a la academia solicitar la aprobación de la EMA de un medicamento en función de los resultados. de estudios sin fines de lucro, estamos seguros de que podremos continuar la fructífera colaboración entre el Italian Sarcoma Group y Aifa iniciada en los últimos años, mediante la creación de un grupo de trabajo para la nueva norma europea que se implementará en Italia, dejando espacio para la investigación independiente.
Entre los ponentes de la conferencia del Int se encuentra, entre otros, Paolo Foggi, responsable del sector de preautorización e investigación de Aifa. “Ponemos a disposición de Aifa la experiencia del Italian Sarcoma Group, que incluye el punto de vista de médicos y pacientes, también para definir un nuevo modelo italiano de recopilación de datos clínicos para facilitar el acceso a los medicamentos”, espera Stacchiotti. “En nuestro país – recuerda – la Ley 648/1996 permite la prescripción y entrega, a cargo exclusivo del Servicio Nacional de Salud, de medicamentos aún no autorizados para patologías específicas. Esto sólo es posible en ausencia de alternativas terapéuticas válidas. Sin embargo, es necesario que se hayan realizado estudios de fase II o III con resultados favorables. Menos de 10 casos por año en Italia. Solicitamos nuevas normas de reembolso para los medicamentos que se adapten a las características de los tumores raros, siempre basándose en las mejores condiciones posibles. La evidencia científica – concluye el presidente del Isg – está constituida por el uso de estudios observacionales, que siguen un proceso regulatorio y de autorización más ágil que el registro de ensayos clínicos, pero no menos riguroso.
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