Roma, 25 de mayo. (Adnkronos Health) – El cuatrillizo a base de daratumumab en formulación subcutánea (Sc) en combinación con bortezomib, lenalidomida y dexametasona (daratumumab-VRd) está disponible y reembolsado para el tratamiento de primera línea del mieloma múltiple. Específicamente, la asociación recibió un reembolso de la Agencia Italiana de Medicamentos (AIFA) para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma recién diagnosticado, tanto elegibles para un autotrasplante de células madre (ASCT) como no elegibles. De hecho, el uso de la combinación basada en daratumumab – informa Johnson & Johnson en una nota – se asocia con una mejora significativa en la tasa de ausencia de enfermedad residual mínima (ERM), supervivencia libre de progresión y respuesta completa o mejor en comparación con la atención estándar.
El mieloma múltiple es un cáncer de la sangre que comienza en la médula ósea, provocado por la proliferación descontrolada de células plasmáticas, recuerda J&J. Aunque la incidencia global es estable, con aproximadamente 5.800 nuevos diagnósticos cada año, la mortalidad por este tumor está disminuyendo gracias a los avances de la investigación científica. “Hoy en día podemos diagnosticar la enfermedad en una etapa temprana y, por lo tanto, tratar a los pacientes de manera más efectiva – dice Elena Zamagni, profesora asociada de hematología en el Instituto de Hematología “L. y A. Seràgnoli” del Irccs Aou S. Orsola-Malpighi de Bolonia – A principios de los años 2000, la esperanza de vida de los pacientes con mieloma múltiple rondaba los 2-3 años. Hoy en día, entre los más jóvenes, puede incluso superar los 10 años. El mieloma se está convirtiendo cada vez más en una enfermedad crónica, incluso curable. Hoy en día, también gracias a la disponibilidad de nuevos fármacos en diferentes combinaciones, podemos guiar la elección terapéutica de cada paciente no sólo sobre la base de la eficacia, sino también de la tolerancia y la vía de administración, lo que nos permite aspirar cada vez más a una cura funcional, una condición en la que la enfermedad se mantiene bajo control a largo plazo, permitiendo al paciente vivir una vida lo más normal posible, logrando resultados duraderos, evitando resistencias al tratamiento y recaídas gracias a un sistema inmunológico menos debilitado del paciente para beneficiarse de este nuevo tratamiento en una etapa temprana de la enfermedad, mejorando así los resultados clínicos.
Daratumumab – leemos en la nota – se dirige al antígeno Cd38, una proteína expresada en la superficie de las células de una serie de neoplasias hematológicas, incluidas las células plasmáticas clonales del mieloma múltiple. Tiene una poderosa actividad antitumoral al inducir la muerte de estas células. “Esta combinación basada en daratumumab de primera línea – explica Ciro Botta, profesor asociado de hematología en la Universidad de Palermo – ha demostrado beneficios significativos en términos de supervivencia y progresión de la enfermedad, con respuestas profundas independientemente de la elegibilidad para el trasplante y una menor toxicidad en comparación con las terapias actualmente disponibles, lo que nos permite ofrecer un tratamiento eficaz a un grupo más amplio de pacientes, desde las primeras etapas de la enfermedad. evaluar la profundidad de las respuestas que obtenemos y, por tanto, orientar la elección de la terapia más adecuada en función de los resultados y necesidades de cada paciente. Aunque actualmente el mieloma múltiple se considera una enfermedad crónica, caracterizada por la sucesión de tratamientos continuos hasta la refractariedad o la aparición de toxicidad, se espera que en un futuro próximo este parámetro permita considerar la interrupción terapéutica, potencialmente en dos de cada tres pacientes candidatos a un autotrasplante de células madre.
La decisión de la AIFA – detalla la nota – está respaldada por datos de los estudios fundamentales de fase 3 Perseus y Cepheus. En particular, el estudio Perseus comparó la pauta de daratumumab-VRd en SC como tratamiento de inducción y consolidación, seguida de una terapia de mantenimiento compuesta por daratumumab SC y lenalidomida (DR), con el tratamiento a base de bortezomib, lenalidomida y dexametasona (VRd) durante las fases de inducción y consolidación, seguido de lenalidomida (R) para el mantenimiento del tratamiento. Los resultados, con una mediana de seguimiento de 47,5 meses, demostraron una mejora significativa en el criterio de valoración principal de supervivencia libre de progresión (Pfs). Según los resultados del estudio, no se alcanzó la mediana de Pfs (mPfs) para el grupo de daratumumab-VRd, pero utilizando modelos de predicción matemática se pudo calcular una estimación de 17,1 años. Además, durante la fase de mantenimiento, se suspendió daratumumab sc en 2 de 3 pacientes después de al menos 24 meses de tratamiento en aquellos que tuvieron una respuesta completa o mejor y mantuvieron un estado de enfermedad residual mínima (ERM) negativo durante al menos 12 meses. Sin embargo, el estudio Cepheus comparó el régimen de tratamiento con daratumumab-VRd en SC versus VRd y demostró que, después de una mediana de seguimiento de 59 meses, la tasa general libre de ERM con una sensibilidad de 10-5 (no se detectaron células tumorales por cada 100.000 células de la médula ósea) fue del 60,9 % en pacientes tratados con daratumumab-VRd.
En el complejo escenario del tratamiento del mieloma múltiple, la disponibilidad y el reembolso de daratumumab SC para esta nueva indicación permite a los especialistas mejorar la calidad de vida de los pacientes, también gracias a la importante reducción de los tiempos de administración del fármaco. “Cada avance en la investigación representa una esperanza concreta para los pacientes hematológicos y sus familias”, observa Giuseppe Toro, presidente nacional de Garlic – Asociación Italiana contra la Leucemia, el Linfoma y el Mieloma. “Ail – añade – siempre ha estado cerca de las personas que se enfrentan al cáncer de la sangre, apoyando la investigación científica, la asistencia y todas aquellas actividades que ayudan a los pacientes a sentirse menos solos en su camino. Nuestro compromiso diario es brindar un apoyo concreto a los pacientes y contribuir al progreso de la hematología”.
Diez años después de la primera aprobación europea, daratumumab es actualmente el único anticuerpo anti-Cd38 aprobado para el tratamiento de todo tipo de pacientes de primera línea, independientemente de la elegibilidad para trasplante, lo que demuestra la importancia de este fármaco en el tratamiento del mieloma, señala J&J. “En Johnson & Johnson, nuestro compromiso con la investigación del mieloma múltiple ha durado más de 20 años y nuestra determinación de mejorar los resultados clínicos para los pacientes nunca ha sido más fuerte que hoy – afirma Alessandra Baldini, Innovative Medicine, directora médica de Johnson & Johnson Italia – Esta aprobación nos permite ofrecer a los pacientes, independientemente de su edad o condición física, acceso a un régimen combinado de primera línea, en las fases clínicamente más relevantes del recorrido terapéutico del mieloma múltiple: ya no solo prolongar la supervivencia, sino apuntando, cuando sea posible, a la curación funcional. Los avances clínicos más recientes respaldan esta orientación para ciertos pacientes, de acuerdo con la nueva indicación aprobada”.
Recientemente – recuerda la empresa – daratumumab Sc recibió una opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para la autoadministración o la administración por parte de un cuidador, a partir de la quinta dosis, sujeta a la aprobación de su médico y a una formación adecuada. Esta histórica decisión convierte a daratumumab en el primer fármaco oncológico subcutáneo aprobado en Europa para autoadministración, lo que garantiza al paciente una mayor flexibilidad en la gestión de su tratamiento, lo que demuestra el creciente compromiso de la empresa de ofrecer a médicos, pacientes y cuidadores opciones de tratamiento eficaces que también tengan en cuenta la calidad de vida de los pacientes. “Nuestra misión como Johnson & Johnson es impulsar la innovación terapéutica y redefinir los estándares de tratamiento en patologías de alto impacto, como el mieloma múltiple – concluye Jacopo Murzi, director general de Medicina Innovadora de Johnson & Johnson Italia – Vemos la asistencia sanitaria como una inversión estratégica y visionaria para responder de forma eficaz y rápida a las necesidades de tratamiento no cubiertas. Como socio del Servicio Nacional de Salud, en Italia, seguimos invirtiendo en investigación clínica, especialmente en el campo de la oncología-hematología, colaborando con instituciones, la comunidad científica y asociaciones de pacientes. traducir el progreso científico en beneficios concretos para los pacientes.
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