Dos ensayos clínicos basado en el trasplante de neuronas obtenidas de células madre habiendo realizado doce meses de observación en pacientes afectados enfermedad de parkinsonaportando nuevos datos sobre la seguridad de los procedimientos y la posibilidad de utilizar células productoras de dopamina para sustituir las destruidas por la enfermedad. Los resultados fueron presentados en la conferencia anual de Sociedad Internacional para la Investigación de Células Madre (ISSCR) y se refieren a dos enfoques diferentes: el estudio STEM-PD, coordinado por Malin Parmar de la Universidad de Lund (Suecia), que utiliza un producto estandarizado derivado de células madre pluripotentes humanas, y el primer estudio de fase I/IIa liderado por Jeanne Loring de la Investigación de guiones (EE.UU.), desarrollado por la biotecnología Aspen Neuroscience, que en su lugar utiliza células obtenidas del propio paciente. Ambos estudios se publicarán próximamente en Nature Medicine.
La enfermedad de Parkinson es una enfermedad neurodegenerativa causada por la pérdida progresiva de neuronas que producen dopamina, el neurotransmisor esencial para controlar los movimientos. Los fármacos disponibles hoy en día, empezando por la levodopa, son capaces de compensar la falta de dopamina y controlar los síntomas durante muchos años, pero no previenen la progresión de la enfermedad ni reponen las células nerviosas que se pierden progresivamente. Este es precisamente el objetivo de terapias celulares: reemplazar las neuronas degeneradas con nuevas células capaces de producir dopamina.
El estudio STEM-PD, presentado por Malin Parmar, analizó a personas con enfermedad de Parkinson moderadamente avanzada que continuaron experimentando síntomas a pesar de un tratamiento farmacológico optimizado. Los pacientes recibieron el injerto precursor de neuronas dopaminérgicas obtenidas de células madre pluripotentes humanas. Las células se producen en el laboratorio, se criopreservan y se preparan como un producto estandarizado, listo para uso clínico. Al cabo de doce meses, los investigadores aportan datos sobre la seguridad del procedimiento, su viabilidad y la actividad biológica del injerto. “Estos datos demuestran que un producto celular derivado de células madre puede producirse, administrarse y evaluarse en un ensayo clínico riguroso”, dijo Parmar en la conferencia.
El segundo experimento sigue un camino diferente. El grupo liderado por Jeanne Loring utiliza células del propio paciente, reprogramadas en el laboratorio en células madre pluripotentes inducidas (iPSC) y luego transformadas en precursoras de neuronas dopaminérgicas. El estudio, patrocinado por Aspen Neuroscience, presentó resultados provisionales de ocho pacientes con enfermedad de Parkinson leve o moderada, evaluados doce meses después del trasplante. Como cada tratamiento se produce de forma individual, los investigadores desarrollaron un sistema de control de calidad basado en la secuenciación del genoma completo para detectar cualquier alteración genética que pueda aparecer durante la producción celular. “El principal desafío de la terapia autóloga es desarrollar métodos fiables para analizar las células de cada paciente”, explicó Loring.
Por tanto, los dos estudios abordan el mismo problema con diferentes estrategias.. Por un lado, un producto celular estandarizado, idéntico para todos los pacientes; por el otro, una terapia construida exclusivamente a partir de células de cada paciente. Según Malin Parmar, es significativo que grupos independientes, que utilizan diferentes productos celulares y protocolos clínicos, obtengan resultados de seguridad comparables. Sin embargo, para determinar si estos abordajes pueden convertirse en nuevas opciones terapéuticas serán necesarios estudios, realizados en un mayor número de pacientes y con periodos de observación más prolongados, que permitan evaluar la supervivencia de las células trasplantadas, su integración en el cerebro y sus posibles efectos sobre la progresión de la enfermedad.
Emmanuelle Perugini
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